Door de zeldzaamheid van metabole ziekten is het moeilijk om de effectiviteit en doelmatigheid van nieuwe en bestaande interventies bij patiënten vast te stellen. Afspraken maken hoe patiënten met verschillende metabole ziekten moeten worden gevolgd (uniforme gestandaardiseerde follow-up) en het bij elkaar brengen en analyseren van deze gegevens uit deze follow-up is essentieel om de effectiviteit en doelmatigheid van ons handelen te toetsen. Om deze ‘outcome research’ te faciliteren zullen meerdere ziektespecifieke databases worden opgezet.
Hiernaast zal het opzetten van een N-of-1 platform, een klinische trial waarbij de individuele patiënt zijn eigen controle is, ons in staat stellen om de effectiviteit van nieuwe therapeutische interventies toetsen zonder het opzetten van een grote klinische trial.
- Algemene management van het UMD, inclusief bewaken van de voortgang, organisatie van bijeenkomsten, overleggen etc.
- Contact leggen en onderhouden met academische en niet-academische stakeholders en geïnteresseerde derde partijen
- Bestendigen en uitbreiden van de externe communicatiestrategie
- Identificeren en benutten van subsidie- en samenwerkingsmogelijkheden om zo het UMD verder uit te breiden
- Opstellen en begeleiden van korte en langer termijn plannen voor het verkrijgen van subsidies en initiëren van (inter)nationale samenwerkingen
- Uitvoering van UMD roadmap in samenwerking met alle portefeuilles
- Gezamenlijke ‘theory of change’ met alle betrokken partijen verder ontwikkelen
- Ontwikkeling van de Kennisagenda voor Metabole Ziekten
- Dagelijks bestuur vergadering (1x per week)
- Bestuursvergadering (1-2 x per maand)
- Stakeholder communicatie
- Ontwikkeling en bestendiging UMD in samenwerking met Number 5 Foundation
- Website
- Catalyst grant rondes
Het UMD door ontwikkelen naar een toekomstbestendige belangen behartiging en uitvoerende organisatie voor zorg en onderzoek van metabole ziekten in de meest brede zin voor zowel patiënten, onderzoekers, artsen, beleidsmakers en andere stakeholders.
Ook meedoen? Mail naar info@umd.nl
Coördinator portefeuille
Prof. Dr. Clara van Karnebeek kinderarts en Hoogleraar Metabole Ziekten in Radboudumc Nijmegen
Prof. Dr. Hans Waterham klinisch laboratoriumgeneticus en Hoogleraar Functionele Genetica van Metabole ziekten in Amsterdam UMC
Met opbrengsten uit de VriendenLoterij PrijzenMarathon heeft Stichting Metakids het samenwerkingsverband (UMD) van zes universitaire ziekenhuizen kunnen faciliteren. Ook is onderzoek binnen het UMD gestart. Deelnemers van de VriendenLoterij spelen sinds de campagne in 2018 geoormerkt mee voor dit goede doel waardoor dankzij hen nog steeds fondsen geworven worden.
Daarnaast zullen Stichting Metakids en het UMD gezamenlijk en afzonderlijk actief werven voor additionele subsidiegelden om het UMD verder te ontwikkelen tot een duurzaam samenwerkingsverband.
