Nieuwe therapieën zijn de manier om metabole ziekten te behandelen of zelfs te genezen. UMD draagt bij aan de ontwikkeling van verschillende therapieën, zoals Tissue targeting van RNA, stamceltherapie en gentherapie.
- Metakids project: ‘The promise of messenger RNA as treatment approach for inborn errors of metabolism: advancing tissue targeting’ - Pim Pijnappel (EramusMC), Sabine Fuchs (UMC Utrecht), Estela Rubio-Gozalbo en Bert Smeets (MUMC+). Ontwikkelen van RNA therapie en verbeteren van opname door weefsels, in huidige studie gericht op spieren, lever en gonaden.
- Catalyst grant: ‘Improving tissue engraftment of stem cells by generating adult hepatocyte organoid cultures’ – projectleider Sabine Fuchs (UMC Utrecht).
- Traingscentrum
Ook meedoen? Mail naar info@umd.nl
Coördinator portefeuille
Dr. Pim Pijnappel onderzoeker erfelijke metabole ziekten in het ErasmusMC
Met opbrengsten uit de VriendenLoterij PrijzenMarathon heeft Stichting Metakids in 2018 het samenwerkingsverband (UMD) van zes universitaire ziekenhuizen kunnen faciliteren. Inmiddels is het UMD uitgegroeid tot een succesvol en duurzaam samenwerkingsverband. Het meest recente succes is de 3FM Serious Request actie voor Metakids. Met deze opbrengst kan het UMD de komende jaren verder onderzoek doen. Met als doel om over 10 jaar de helft van alle metabole patiënten te behandelen.
