N-of-1 for all platform

|

Onderzoek doen naar geschikte behandelingen voor zeldzame heterogene metabole ziekten is complex, mede omdat de klassieke gerandomiseerde klinische trials niet goed uitvoerbaar zijn. Het “N-of-1 for all” platform focust zich op alternatieve trial designs, met name n-of-1 studies, voor erfelijke metabole ziekten met kleine patiëntenaantallen. Met de opgedane expertise en ervaring zal er een n-of-1 service punt worden ingericht, waar de protocollen, kennis, vaardigheden, en ondersteuning voor artsen geboden wordt voor dergelijke studies. Het “N-of-1 for all” is een samenwerking tussen 3 UMC’s (Amsterdam UMC, Radboud UMC, UMC Utrecht). In het verlengde hiervan organiseert het Radboud UMC maandelijks het ‘Therapy Board Multidisciplinair Overleg’ waarbij het doel is om therapeutische interventies voor zeldzame genetische aandoeningen zo snel mogelijk bij de patiënt te brengen. Bibiche den Hollander, arts-onderzoeker, focust zich de komende 4 jaar op de uitwerking van n-of-1 trials voor vier metabole ziekten. Recent publiceerde Annelieke Muller, PhD student, o.a. in samenwerking met Prof. Dr. Martina Cornel (Community Genetics & Public Health Genomics), Dr. Agnies van Eeghen (AVG) en Dr. Marion Brands (Kinderarts metabole ziekten), een mooie systematische review over n-of-1 studies in Neurology: “Systematic Review of N-of-1 studies in Rare Genetic Neurodevelopmental Disorders”. Meedenken over trial design of deelnemen in het export board? Uw bijdrage is zeer welkom! Neem contact op met: Bibiche den Hollander, arts-onderzoeker Metabole Ziekten Amsterdam UMC: b.denhollander@amsterdamumc.nl

UMD organiseert maandelijks webinars op donderdagen van 16:00 tot 17:30. Heb je een idee voor een webinar gerelateerd aan metabole ziekten?

Language of webinar
Scope
UMD AGENDA:
{{row.name}}
{{row.date}}

NIEUWS onderwerpen:

Met opbrengsten uit de VriendenLoterij PrijzenMarathon heeft Stichting Metakids het samenwerkingsverband (UMD) van zes universitaire ziekenhuizen kunnen faciliteren. Ook is onderzoek binnen het UMD gestart. Deelnemers van de VriendenLoterij spelen sinds de campagne in 2018 geoormerkt mee voor dit goede doel waardoor dankzij hen nog steeds fondsen geworven worden.
Daarnaast zullen Stichting Metakids en het UMD gezamenlijk en afzonderlijk actief werven voor additionele subsidiegelden om het UMD verder te ontwikkelen tot een duurzaam samenwerkingsverband.

© UMD 2019 - 2021