Onderzoek doen naar therapieën voor metabole ziekten is gecompliceerd. Voor deze zeldzame aandoeningen is de klassieke gerandomiseerde klinische trial vaak niet uitvoerbaar. De laatste jaren zijn alternatieve studie-opzetten ontwikkeld voor zeldzame ziekten, waarbij de individuele patiënt zijn eigen controle is. Bij de n-of-1 trial zit 1 patiënt in een onderzoeksprotocol en doorloopt hierbij periodes van wel en niet behandelen, met relevante uitkomstmaten. Met dit project willen we deze methodologie uitwerken voor metabole ziekten en vervolgens voor vijf aandoeningen uitvoeren.

Op basis van de opgedane ervaring en expertise, zullen we een “n-of-1 service punt” oprichten, zodat artsen de protocollen, kennis, vaardigheden, en ondersteuning geboden wordt voor dergelijke studies in overleg met autoriteiten voor markttoelating en vergoeding.

Met dit UMD platform gecoördineerd door een multidisciplinaire ‘Expert Board’ zorgen we voor een duurzame toegang tot nieuwe therapeutische studies voor patiënten met een metabole ziekten en realiseren tegelijkertijd betere zorg en toename van kennis.

N-of-1 for all is een samenwerking van 3 UMC's & VKS

Meedenken over de uitkomstmaten of deelnemen in expert board? U bijdrage is zeer welkom. Neem contact op met Marion Brands, fellow metabool kinderarts in het Amsterdam UMC, locatie AMC: m.m.brands@amsterdamumc.nl

Stacks Image 939

Voor specifieke vragen: Marion Brands, fellow metabool kinderarts in het Amsterdam UMC, locatie AMC: m.m.brands@amsterdamumc.nl

Stacks Image 959
Marion Brands Amsterdam UMC
Martina Cornel Amsterdam UMC
Agnies van Eeghen Amsterdam UMC
Dirk Lefeber Radboudumc
Sabine Fuchs UMC Utrecht
Mirian Janssen Radboudumc
Clara van Karnebeek Radboudumc
Kit Roes Radboudumc
Peter van de Ven Amsterdam UMC

Met opbrengsten uit de VriendenLoterij PrijzenMarathon heeft Stichting Metakids het samenwerkingsverband (UMD) van zes universitaire ziekenhuizen kunnen faciliteren. Ook is onderzoek binnen het UMD gestart. Deelnemers van de VriendenLoterij spelen sinds de campagne in 2018 geoormerkt mee voor dit goede doel waardoor dankzij hen nog steeds fondsen geworven worden.
Daarnaast zullen Stichting Metakids en het UMD gezamenlijk en afzonderlijk actief werven voor additionele subsidiegelden om het UMD verder te ontwikkelen tot een duurzaam samenwerkingsverband.

©UMD 2019 - 2020