ERC Starting Grant voor Sabine Fuchs

Sabine Fuchs, kinderarts Metabole Ziekten in het UMC Utrecht, heeft de prestigieuze ERC Starting Grant van de European Research Council gekregen. De beurs van €1,5 miljoen zal worden gebruikt om de behandeling van stofwisselingsziekten te verbeteren.

Metabole ziekten zijn erfelijke aandoeningen. Door een foutje in het DNA, een mutatie, ontstaat een tekort aan stoffen, of worden sommige stoffen juist niet goed afgebroken. Sabine Fuchs zal gaan onderzoeken of het lukt om de mutatie te corrigeren, door het DNA aan te passen met 'Prime editing', een vorm van gentherapie.

Het is de bedoeling om met Prime editing het DNA van levercellen van de patiënt te repareren. De lever is het belangrijkste metabole orgaan, dus als daar een deel van de cellen in de lever gerepareerd kan worden, zou dit de klachten van de patiënt kunnen verminderen of kunnen de klachten zelfs verdwijnen.

De therapie zal worden aangepast op elke individuele patiënt. Om te zorgen dat de juiste mutatie wordt aangepakt, wordt in het laboratiorium een klein klompje levercellen van de patiënt opgekweekt. Dit klompje cellen, organoïd genaamd, bootst de lever van de patiënt na. Zo kan de therapie op maat worden gemaakt.

Meer lezen? Zie de website van UMC Utrecht.